BIAL junta-se a biotecnológica para retomar investigação em doenças raras que foi descontinuada
Biofarmacêutica portuguesa BIAL é liderada por António Portela
A farmacêutica portuguesa BIAL vai ser membro fundador de uma empresa biotecnológica sem fins lucrativos que tem como missão retomar o desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças raras que estavam em fase de ensaios clínicos mas foram descontinuadas por razões financeiras ou de mercado.
A biofarmacêutica centenária com sede na Trofa junta-se assim à Orhan Therapeutics Accelerator (OTXL), criada em junho do ano passado, com o objetivo de reiniciar o desenvolvimento de tratamentos que, embora promissores, foram abandonados e não chegaram aos doentes.
Este é um dos grandes dilemas das pessoas com doenças raras. Apesar dos avanços na ciência, como o mercado é pequeno, os promotores dos chamados medicamentos "órfãos" resistem a desenvolvê-los sob condições normais de comercialização, porque não coneguem recuperar o capital investido na investigação e desenvolvimento do produto. E muitas terapêuticas ficam pelo caminho, sem chegar aos doentes.
Num comunicado, a BIAL explica que o acordo insere-se num conjunto de parcerias que a OTXL está a desenvolver com biotecnológicas globais focadas em doenças raras, empresas farmacêuticas, empresas especializadas em investigação clínica e em fabrico farmacêutico, bem como com fornecedores de plataformas baseadas em Inteligência Artificial. "O objetivo é o de retomar o desenvolvimento de terapias promissoras que estavam em fase de ensaios clínicos, mas que foram descontinuadas pelas empresas que as estavam a trabalhar devido a desafios financeiros e de mercado", afirma a farmacêutica.
Como membro fundador, a BIAL terá "um papel fundamental na seleção, nas fases finais de desenvolvimento e na comercialização de um conjunto de programas terapêuticos, que deverão ser anunciados nos próximos meses".
Dois ou três programas para doenças ultra raras
A empresa adianta que "através do financiamento estratégico da BIAL e outros parceiros, a OTXL prevê iniciar brevemente o trabalho em dois a três programas terapêuticos para doenças ultra raras com grande necessidade de tratamento e, posteriormente, expandir para outros, tendo como base uma parte das receitas obtidas".
Segundo Smitha Jagadish, responsável pela área de Doenças Raras na Bial, citada no comunicado, "há muitos tratamentos promissores que não têm continuidade e que poderiam beneficiar crianças e outras pessoas com doenças raras", mas a investigação em doenças raras "nem sempre pode ser abordada de uma perspetiva tradicional".
“Muitos de nós que estamos envolvidos nesta iniciativa trabalhamos há décadas na área das doenças raras”, afirma Craig Martin, fundador e diretor executivo da OTXL. “Como uma organização sem fins lucrativos, estamos focados em aproveitar as oportunidades para trabalhar com reguladores, pagadores, investidores e outras partes interessadas para mudar completamente o modelo de investigação em doenças raras e servir melhor pacientes e famílias", acrescenta o responsável, citado no comunicado da BIAL.
Em todo o Mundo existem mais de 400 milhões de pessoas afetadas por doenças raras, sendo metade delas crianças. Atualmente, há mais mais de 11 mil doenças raras diagnosticadas (maioria genéticas, progressivas e crónicas) das quais 95% não têm tratamento.