Portugal tem três medicamentos para tratar a doença rara que atinge uma em cada onze mil crianças. Zolgensma chegou ao país em 2019.
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Há quatro anos, o Estado pagou, pela primeira vez, o medicamento Zolgensma para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) às bebés Matilde e Natália. À data, esse tratamento custava, por cada criança, quase dois milhões de euros. Desde então, já 32 bebés com menos de dois anos receberam o fármaco, mas a Associação Nacional da AME lamenta que os processos burocráticos para a obtenção do remédio continuem a ser muito demorados.
Em Portugal, existem três medicamento aprovados para tratar a AME: Spinraza, Zolgensma e Risdiplam. A doença genética rara atinge cerca de uma em cada 11 mil crianças e caracteriza-se pela perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras. No entanto, não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas. Em 2019, o fármaco Zolgensma, que ficou conhecido no caso da bebé Matilde, que sofria de AME tipo 1 (a forma mais grave da doença), estava apenas disponível nos Estados Unidos da América e cada dose custava quase dois milhões de euros. Após o apelo dos pais, o Estado comparticipou o tratamento a 100%.