A Agência Europeia do Medicamento (EMA) recomendou, esta sexta-feira, uma autorização condicional de comercialização na União Europeia (UE) para o Hemgenix. É um tratamento para a hemofilia B grave e moderadamente grave em adultos, a primeira terapia genética para tratar a doença a ser autorizada na UE.
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Comercializado pela empresa CSL Behring, o Hemgenix destina-se a quem tem falta do fator IX e é um vetor viral adeno-associado. A substância ativa deste medicamento tem por base um vírus modificado. Esse vírus integra cópias do gene responsável pela produção do fator IX. A administração do Hemgenix é feita por injeção. Trata-se do fármaco mais caro do mundo, custando 3,5 milhões de dólares (3,3 milhões de euros).
Esta terapia genética inovadora permite colocar no organismo do doente com hemofilia B (uma doença hemorrágica) o componente sanguíneo em falta. Até agora, só existia uma terapia profilática.
Fármaco mais caro
"Os dados sobre a eficácia mostram que o tratamento reduziu significativamente a frequência do sangramento em comparação com o tratamento convencional", assinala a EMA, baseada em dois estudos prospetivos, que envolveram 57 adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave.
A maioria dos efeitos adversos registados foi considerada ligeira. No entanto, os pacientes tratados com o Hemgenix serão monitorizados durante 15 anos, com vista a aferir da eficácia e da segurança desta terapia genética a longo prazo.
No início do mês, a introdução desta terapia nos Estados Unidos da América já tinha sido autorizado pela FDA.