Todos os bebés portugueses com Atrofia Muscular Espinhal (AME), com menos de 24 meses e indicação médica para tomar o remédio mais caro do mundo, já receberam o Zolgensma.
Corpo do artigo
Pedro Teixeira, de seis meses, está internado no Centro Universitário Hospitalar de Coimbra para receber esta quarta-feira o Zolgensma. O bebé, natural de Gafanha da Encarnação, em Aveiro, é o oitavo bebé portador de AME a receber pelo Estado o medicamento pioneiro, que foi ministrado pela primeira vez em Portugal, há um ano, às bebés Matilde Sande e Natália Silva. Dos bebés com AME que podem receber o Zolgensma, Pedro é o oitavo e o último a ser medicado. Para já, não existem mais candidatos para a toma do fármaco.
11048604
Os pais de Matilde Sande iniciaram uma luta para que o medicamento, fabricado nos Estados Unidos, chegasse a Portugal e conseguiram obter donativos de dois milhões e meio de euros para a compra do remédio. Através de um pedido de utilização excecional, o Ministério da Saúde financiou a compra do remédio e o Infarmed autorizou que fosse administrado. Matilde e Natália, no Hospital de Santa Maria, em Lisboa, foram das primeiras crianças a receber o Zolgensma a 27 de agosto de 2019. Afonso, Duarte, Maitê e Lorena receberam o mesmo tratamento. Hailie, no Hospital Dona Estefânia, foi a última menina a ser medicada.
11321706
O medicamento foi aprovado no dia 18 de maio pela Comissão Europeia, o que possibilita aos doentes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos 27 países da União Europeia ter acesso a esta terapêutica genética. Dada a urgência reconhecida em tratar precocemente a AME, os bebés portugueses com a doença têm acesso ao Zolgensma no âmbito do Programa de Acesso Precoce, acordado entre o Infarmed e a empresa farmacêutica que produz o fármaco.