As duas meninas foram internadas e esta terça-feira recebem toma única de fármaco que ainda não foi aprovado na Europa.
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Matilde, de quatro meses, e Natália, de 11, as duas bebés que sofrem de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 e que estão a ser acompanhadas no Santa Maria (Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte, CHULN), vão receber, esta terça-feira, o Zolgensma, um fármaco experimental sobre o qual recai a esperança de conseguir travar a doença.
O Zolgensma é de toma única e a sua administração demora, em média, cerca de uma hora, apurou o JN. Depois, as bebés terão de ficar "duas a três semanas internadas, para os médicos verem como reagem", contou Andrea Silva, mãe da Natália, a quem o fármaco "abriu as portas da esperança".
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No Facebook, os pais de Matilde escreveram que estão "apreensivos e ansiosos". "Depois de uma longa e atribulada caminhada, graças a todos vocês, foi possível", acrescentaram na publicação, aludindo ao apoio recebido [ler ao lado].
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Joaquim Brites, presidente da Associação de Neuromusculares, diz que "todas as crianças com AME tipo 1 estão a ser avaliadas para ver se são elegíveis", mas ainda não tem conhecimento de outros casos que já tenham tido uma decisão final das equipas médicas.
Quando acontecer, terá de ser feito um pedido de Autorização Especial de Utilização (AUE) ao Infarmed, pois o Zolgensma ainda não foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Nos Estados Unidos, onde já foi admitido, custa 1,9 milhões de euros.