Menores, diagnosticados com Atrofia Muscular Espinal Tipo 1, têm entre três e seis anos. Estado investiu quatro milhões de euros no remédio e 16 bebés já foram medicados.
Corpo do artigo
Seis crianças, entre os três e os seis anos, receberão, em breve, o Zolgensma, o medicamento conhecido como o "remédio da Matilde". Diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinal Tipo 1, as crianças estão a ser avaliadas para saber se devem ou não ser medicadas com o fármaco mais caro do mundo. Há dois anos que o medicamento é usado em bebés portugueses e, agora, o Infarmed e a farmacêutica Novartis estão prestes a fechar um acordo sobre o preço e o fornecimento do Zolgensma.
O medicamento para Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo 1 é apontado como a esperança para crianças portadoras da doença. O acordo entre o Infarmed e a farmacêutica permitirá, entre outras coisas, definir o seu custo. "O preço destes tratamentos está a ser negociado", disse, ao JN, fonte do Infarmed - Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde. Atualmente, cada medicamento, de toma única, tem um custo aproximado de 700 mil euros. Até março de 2021, o estado português desembolsou 4,1 milhões de euros em tratamentos com o Zolgensma. O medicamento foi usado, pela primeira vez, em 2019 pela bebé Matilde Sande.
Aprovado em maio de 2020
A farmacêutica Novartis não revela o preço, justificando que, "como o processo de reembolso ainda não foi concluído, o preço do medicamento em Portugal ainda não foi determinado". Depois de Matilde, outros 15 bebés, com menos de 24 meses, receberam a medicação e mais seis crianças, com idades entre os três e os seis anos, serão as próximas a receber o Zolgensma.
"A aprovação europeia abrange o tratamento de doentes com diagnóstico clínico de AME Tipo 1, até 21 quilos, sem restrições de idade", afirmou a farmacêutica. O Onasemnogene abeparvovec (nome comercial Zolgensma) foi aprovado em maio de 2020 pela Comissão Europeia, permitindo aos doentes com AME de todos os 27 estados-membros ter acesso a esta terapia genética.
Em Portugal, o Infarmed negociou, com a Novartis, nove autorizações de utilização excecional, antes da autorização de introdução no mercado ter sido concedida. Desde então, foram medicadas mais sete menores. As crianças foram sinalizadas por hospitais que tratam a AME em Lisboa, em Coimbra e no Porto. Em todo o mundo, mais de 1200 crianças já receberam o Zolgensma através da compra do medicamento e/ou de ensaios clínicos.
Há dois anos, quando os pais da Matilde iniciaram uma campanha de angariação de fundos para a compra do medicamento, o custo rondava os dois milhões de euros. O Estado acabou por financiá-lo e o dinheiro arrecadado pela bebé está a ser gasto a pagar terapias, equipamentos e custos relacionados com o tratamento de dezenas de crianças com AME (Tipo 1 e 2).
Atrofia Muscular Espinal deixou de ser uma sentença de morte
"Quando as minhas filhas receberam o Zolgensma, passaram a ser encaradas como crianças com potencial em vez de crianças doentes e isto faz toda a diferença", confidencia, ao JN, Daniela Martins, 39 anos, mãe das gémeas Maitê e Lorena.
As meninas, portadoras de AME Tipo 1 (Atrofia Muscular Espinal) foram medicadas com o "remédio que permite que aconteçam milagres" em junho do ano passado, quando tinham 20 meses de idade. Agora, com dois anos e nove meses, as meninas só precisam de ajuda respiratória para dormir e, diariamente, "fazem progressos nos movimentos e na força dos membros superiores e inferiores".
Todos os dias fazem fisioterapia em casa ou em instituições de Cascais. Uma vez por semana, vão ao Centro de Medicina e Reabilitação de Alcoitão. O Estado paga, ainda, a Terapia Ocupacional e o seguimento hospitalar em Neurologia, Pneumologia e Fisiatria. A Câmara de Cascais suporta as custas de uma sessão semanal de fisioterapia.
Donativos são precisos
As restantes terapias são suportadas pela família e pelos donativos que vão arrecadando em campanhas nas redes sociais. O pedido de ajuda financeira para suportar os custos das diversas terapias é comum a todas as crianças que receberam o medicamento.
"Sem o Zolgensma, tinham que fazer ainda mais terapia e sem o sucesso que estão a ter", afirmou Daniela. Nos vídeos partilhados pelo perfil "Ame em Dobro", no Facebook e no Instagram, é possível perceber como as gémeas conseguem brincar, fazer força com as mãos e pegar em brinquedos e em objetos. "Claramente, estão a abandonar a fraqueza muscular que carateriza a doença e estão, de dia para dia, a ficar mais fortes, a ganhar força nos braços, nos dedos, nas pernas e na cabeça", relata a mãe.
A pandemia dificulta o contacto social, mas as terapias nunca pararam. Quando os técnicos não podiam estar presentes, eram os pais que, à sua maneira, criavam brincadeiras e exercícios para as estimular. "Até há poucos anos, a AME era uma doença que não tinha melhoras e o diagnóstico era sempre a piorar. Agora, há esperança e há a certeza de que a doença não é uma sentença de morte".