Associações pedem o acesso generalizado ao Kaftrio. Foi autorizado na Europa, mas está em avaliação no Infarmed.
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Um medicamento inovador para o tratamento da fibrose quística, doença rara que afeta cerca de 400 pessoas em Portugal, está já a ser administrado a três pacientes. Eda Alves, de 16 anos de Moledo, Caminha, foi a primeira a tomá-lo. Decorre o processo de avaliação no Infarmed para o financiamento e a entrada no mercado do Kaftrio.
O acesso generalizado a este fármaco tem sido reivindicado, através de apelos e de uma petição já entregue no Parlamento, por associações que se dedicam a esta doença genética, hereditária e rara. Pedem que o processo seja desbloqueado com urgência, face aos "resultados revolucionários e à eficácia" da terapia.
"Foram concedidas três autorizações de utilização excecional [do Kaftrio] e está uma em avaliação", informou fonte do Infarmed ao JN, aludindo a casos de doentes, com idade superior a 12 anos, já em tratamento no âmbito de um programa de acesso precoce. Uma iniciativa que permite que, sob determinados critérios, nomeadamente o agravamento da doença, pacientes possam aceder a um medicamento, antes mesmo da sua entrada no mercado.
50 mil pessoas padecem desta doença rara na Europa, de acordo com o relatório anual do Registo Europeu de Fibrose Quística. 400 pessoas têm a doença em Portugal. E, segundo as associações, aguardam acesso às terapias inovadoras.
Chegar a 10 doentes
O programa do Infarmed contemplará, no caso do Kaftrio, um número máximo de "10 doentes". Não sendo, contudo, descartada a possibilidade de alargamento, caso se justifique.
As associações Nacional de Fibrose Quística (ANFQ) e Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ) uniram-se, nos últimos meses do ano passado, para fazer eco da importância da adoção do Kaftrio no tratamento da doença "crónica e degenerativa, que afeta todo o organismo", sendo que "os sistemas respiratório e gastrointestinal são os mais gravemente afetados".
"Ocorre uma deterioração progressiva nos pulmões", afirmam, argumentando que, "em ensaios clínicos, o Kaftrio demonstrou melhorar significativamente a função pulmonar de pessoas com fibrose quística, permitindo-lhes respirar mais livremente e melhorando a sua qualidade de vida geral".
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Pedido em dezembro
Segundo o Infarmed, o processo de aprovação do medicamento, "para que possa ser utilizado e financiado pelo Serviço Nacional de Saúde", foi colocado em marcha após a autorização de introdução no mercado decidida em agosto pela Comissão Europeia e do parecer da Agência Europeia de Medicamentos.
"Ciente da urgência na finalização da avaliação do medicamento em apreço, o Infarmed iniciou o processo de financiamento ainda antes da autorização de introdução no mercado. Com essa informação inicial e nos termos da lei, a empresa (Vertex Pharmaceuticals Incorporated) submeteu em dezembro, formalmente, o pedido de avaliação", adiantou o Infarmed.
Este organismo garante que "tem dialogado, de forma próxima, com a associação de doentes" e está "a envidar todos os esforços, em colaboração com a empresa, para que a avaliação possa decorrer de forma célere".
Acesso precoce
Enquanto decorre a avaliação no Infarmed, os hospitais do Serviço Nacional de Saúde "podem solicitar a utilização do medicamento em circunstâncias excecionais, no âmbito do programa de acesso precoce em vigor".
80% são elegíveis
De acordo com as associações Nacional de Fibrose Quística e Portuguesa de Fibrose Quística, 80% dos pacientes em Portugal "são elegíveis" para a terapia tripla de Kaftrio.
Evolução da doença
A fibrose quística manifesta-se em graus diferentes no pâncreas, pulmões, fígado e intestino. As alterações pulmonares são responsáveis por "90% da morbilidade e mortalidade".