Pais aguardam resposta do hospital Santa Maria para saber próximos passos. Médica regressa hoje ao serviço.
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Matilde, a bebé de dois meses e meio que sofre de atrofia muscular espinhal tipo 1, já saiu dos cuidados intensivos. Os pais conseguiram angariar os dois milhões de euros necessários para comprar o Zolgensma - um medicamento novo, ainda em avaliação na Europa - mas não se sabe como serão usados. Ao Infarmed não chegou nenhum pedido de Autorização de Utilização Excecional (AUE). A médica da bebé volta hoje ao trabalho, sendo certo que, se o pedido de uma Autorização de Utilização Execional (AUE) for aprovado, será o Serviço Nacional de Saúde a custear.
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Num post no Facebook, ontem, Carla Martins e Miguel Sande, pais de Matilde, contaram que a bebé saiu dos cuidados intensivos do Santa Maria e não ficou aflita sem o suporte respiratório. "Estou a recuperar bem", asseguraram, em nome da filha. Adiantaram que têm acompanhado as notícias, mas ainda "ninguém falou connosco, não sabemos de nada...". Ao fim do dia, reiteraram ao JN que estão a "aguardar respostas do hospital" para saber quais os próximos passos.
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O presidente do Infarmed garantiu, ontem, em conferência de Imprensa, que não deu entrada nenhum pedido de AUE para a bebé Matilde. Rui Santos Ivo revelou que, no último ano, foram dirigidos ao Infarmed "algumas dezenas de pedidos de autorização especial" para medicamentos sem introdução no mercado português, como é o caso do Zolgensma, que aguarda aprovação pela Agência Europeia do Medicamento, mas já é usado nos Estados Unidos, onde a Food and Drug Administration (FDA), autoridade reguladora daquele país, o validou. Nessas situações, a autoridade do medicamento, face à informação clínica do doente e à terapêutica solicitada pelos médicos, avalia o pedido e responde num prazo curto, que é de dias ou até mesmo em 24 horas, garantiu.
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Questionado pelo JN se, caso for aprovada uma AUE para a Matilde, se os outros nove casos conhecidos de menores também com a doença poderão vir a usufruir da mesma autorização, Rui Ivo não quis comentar.
certificar o hospital
O JN apurou, junto de fonte do Ministério da Saúde, que é a unidade hospitalar que faz o pedido de AUE que tem de suportar os encargos. A despesa recairá, em última instância, sobre o orçamento do Ministério da Saúde, que está a acompanhar o caso.
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Ontem, continuaram os contactos entre o Infarmed, hospital e o laboratório. Joaquim Brites, presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares, diz que o processo é "complexo" e as "autorizações e decisões" têm de ser bem "ponderadas", num ambiente de "serenidade".
Para permitir a administração do medicamento em Portugal, "o laboratório terá de certificar primeiro o hospital e a equipa médica, instruindo-os sobre os procedimentos para a administração". Entretanto, a médica de Matilde, adiantou, deverá regressar hoje ao serviço, após um período de férias.
Nos últimos dias, alguns pais das outras nove crianças com a mesma doença de Matilde têm vindo a contactar a associação para "pedir informações" sobre como obter o medicamento também para os seus filhos.
Ações continuam
Diversas atividades de angariação de fundos, como aulas de zumba, que já estavam planeadas antes de se atingir os donativos no valor de 2 milhões de euros, mantêm-se.
Doar a outras crianças
No Facebook, os pais voltaram a assegurar, ontem, que o dinheiro doado que não seja utilizado para o tratamento de Matilde "será doado às famílias com outras Maltides", ou seja, crianças com a doença.
E os dois milhões?
Os dois milhões correspondem ao preço conhecido do Zolgensma. Por estar ainda em fase experimental, pode haver negociação do preço. Ou, sendo a bebé autorizada a viajar, os pais podem decidir levá-la aos EUA para tentar fazer o tratamento.
O Zolgensma, uma terapêutica genética inovadora para crianças com atrofia muscular tipo 1, está a ser lançado pelo grupo farmacêutico Novartis.
Quem é a Novartis?
É uma multinacional suíça que desenvolve medicamentos. A estratégia atual passa por ir abandonando a produção de medicamentos mais genéricos e em quantidade e focar-se em medicamentos especializados e inovadores. Pagou 7,7 mil milhões de euros pela compra da empresa AveXis, que desenvolveu o Zolgensma.
Quais os seus produtos mais reconhecidos?
Os dois tops de venda são o Cosentyx (para a psoríase) e o Entresto (doenças cardíacas) que renderam cerca de 701 milhões e 316 milhões de euros, respetivamente, nos quatro primeiros meses do ano. Outros medicamentos promissores são o Aimoving (enxaqueca), o Kymrich (cancro) e o Zolgensma.
Qual a sua dimensão?
O lucro líquido da Novartis foi de 11,1 mil milhões de euros em 2018. E continuou a crescer até abril (mais 13%). Este ano anunciaram cortes de 2250 postos de trabalho e o fecho de uma fábrica.
* com Nuno Miguel Ropio e agências