Matilde e Natália, duas crianças que sofrem de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, receberam, esta segunda-feira, o tratamento com Zolgensma, um medicamento inovador aprovado apenas nos EUA, mas para o qual foi pedida uma Autorização de Utilização Especial (AUE) autorizada pelo Infarmed.
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O tratamento foi administrado no Hospital de Santa Maria, em Lisboa, esta manhã, e tudo correu "muitíssimo bem", segundo revelou a equipa médica que está a acompanhar o caso das duas meninas. Em breve, avaliando a evolução dos casos - que os médicos salientam serem diferentes, quer devido à idade (quatro meses num caso e 11 no outro), quer devido à fase da doença -, as duas meninas poderão ter alta, mas terão de ser acompanhadas de perto, com análises regulares.
Sobre a utilização do medicamento, que foi comparado a um soro administrado durante cerca de uma hora, a neuropediatra Teresa Moreno garantiu que não houve qualquer efeito secundário. Ainda assim, realçou que esta terapêutica travará a doença, mas não cura, e que só deverão começar-se a sentir efeitos positivos dentro de um mês.
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"As meninas continuarão com a sua vida normal, com ventilação de apoio. É um medicamento recente, baseado em ensaios clínicos com poucos doentes, não há um acompanhamento, o maior até agora é de quatro anos. É previsível que exista algum efeito positivo daqui a um mês. Antes de um mês, não", explicou.
O caso de Matilde chegou aos meios de comunicação devido à campanha que os pais realizaram nas redes sociais, para angariar dinheiro que lhe permitisse ser tratada com o "medicamento mais caro do mundo", que só estaria disponível nos EUA. No entanto, o Serviço Nacional de Saúde assumiu os custos do procedimento para a menina, bem como para Natália, que também padece da mesma doença.